“十四五”医药工业发展规划：创新和国际化为主旋律

2022年1月30日，由国家工信部等九部委联合印发了《“十四五“医药工业发展规划》，规划强调了医药工业在国计民生、经济发展中的重要地位，并将其上升至国家安全战略的高度，为了使医药行业在新环境新条件下紧跟我国第二个百年奋斗目标进程，该规划为十四五期间医药行业发展的主要方向、具体目标以及重点内容做出指示。根据下游需求带动上游发展的逻辑，该规划不仅对生物药企，同时对生物医药上游产业有指导作用。

*以下文章中紫色字部分为规划原文。

在十四五规划的基本原则中强调了“坚持创新引领”，同时在规划的重点内容中也提出了“推动企业围绕尚未满足的临床需求，加大投入力度，开展创新产品的开发。支持企业立足本土资源和优势，面向全球市场，紧盯新靶点、新机制药物开展研发布局，积极引领创新”。在医药创新产品产业化工程中，详细指出了化学药和生物药的重点发展领域，包括化学药中的“反义寡核苷酸、小干扰 RNA、蛋白降解技术（PROTAC）等新型技术平台药物”，以及生物药中的“抗体药物、疫苗、重组蛋白质药物、以及其他针对新靶点、新适应症的细胞治疗、基因治疗等”。

整体来看，目前中国医药行业中me too 和fast follow 类药企较为普遍，中国本土创新药目前主要出于快速跟进的渐进式创新阶段，新药研发在主要聚集于热门靶点，first in class 和me better 类药企数量有限，十四五规划中提出的“创新引领”鼓励生物药企，特别是能够做到first in class和best in class的领头企业能够持续加大创新投入，加快创新驱动转型，从而对整个行业起到领头作用。

从具体的重点药物来看，小分子靶向药物是国内外市场近年来的研究热点之一，反义寡核苷酸与小干扰RNA是近年来临床中开发的RNA靶向药物的主要形式，目前已有八款相关药物获批上市，蛋白降解技术近年来发展迅速，国内药企如百济神州等已在蛋白降解技术中投入大量研发成本。其他包括基因治疗、疫苗等生物药也是重点研发品种。这指示了生物药企对自身的研发布局进行合理调整，重点关注这些还未满足临床需求的、新靶点、新机制药物。

上游企业要时刻关注下游企业在药物研发方面做出的调整，掌握下游企业对耗材、试剂、原材料和技术服务等需求的变化，对自身的产品与服务不断升级，以满足对方的需求。

十四五规划中指出：“要增强易短缺药供应保障能力，支持发展药品供应保障联合体，扩大小品种药（短缺药）集中生产基地品种覆盖，深化供应链协作。动态调整《罕见病目录》，从审评审批、专利期延长等方面研究制定罕见病药物开发激励政策，落实税费优惠政策，鼓励企业加快相关品种开发。”，除此之外在疫苗研发方面：“提高疫苗应急研发生产能力，针对潜在传染病风险，加快建立核酸疫苗等新型疫苗技术平台，满足应急研发和生产需求。” 并鼓励疫苗生产企业和关键原辅料、耗材、设备企业加强协作，针对应急状态下可能出现的峰值需求，提高供应链应急适配能力。

以上内容指示生物药企、医疗机构等健全自身储备体系，重点企业应该保持一定规模的应急储备，以应对重大突发公共卫生事件。同时也指出了我国部分重点领域药物容易短缺的现状，这主要包括儿童药和罕见病药物，这类药物的研发难度大、成本高、因此当下许多企业放弃了对这方面药物的开发，转向更具性价比的产品，十四五规划中指出将针对此类药物在研发与上市中出台各种激励政策，鼓励企业坚持对此类药物的研发。

疫苗研发在新冠肺炎疫情之下已经成为一大重要领域，其研发、生产工艺等过程相比其他普通药物会有更加严格的管理与处罚规定。十四五规划要求加强与重要原辅料、耗材、生产设备、包装材料企业的联系与协作，上游企业应重点关注新型疫苗研发与生产所需耗材设备，随时监控库存量与生产线状况，确保具备足够的库存和稳定的供货。

同时，提升供应保障能力也涉及国内企业对关键技术“卡脖子”问题的解决。全球生物制药设备与耗材的整体市场规模约为200亿美元，增速超10%，因此国家扶持供应链企业不仅是战略需要，更是因为其具有广阔的市场前景。参照药明生物UVL事件，中国医药工业发展已经在部分领域遇到瓶颈，这其中不乏上游设备耗材的技术问题，尽管国内已有相关企业如科百特、乐纯生物等在相关领域取得成果，但国内药物研发生产过程中的国产化程度仍然不高，对于CDMO企业来说，在项目中后期有60%-70%的培养基需要使用进口产品。而对于当前已经与国内医药企业建立良好商业关系的国外供应商，仍需坚持技术创新，强调突出产品优点，在充分了解下游需求的基础上对产品升级换代，关注竞品进展、同时在疫情期间保障的供应能力。

十四五规划中指出要分领域培育优质市场主体：“培育产业发展新兴力量，支持专注细分领域、专业化水平高、创新能力强的专精特新‘小巨人’企业发展。”，优化产业链区域布局：“落实京津冀协同发展、长江经济带发展、粤港澳大湾区建设、长三角一体化发展等国家重大战略，促进医药产业在全国范围内合理布局和有序转移。重点支持 10 个左右医药创新基础好、科技资源集中的城市，发展成为产业新动能的主要引擎。”

在此前的规划中，主要强调“大吃小”的企业兼并重组，而在十四五规划中则强调大型企业与“小巨人”企业相互合作相互协调，这启示国内大小医药企业应该发挥各自在创新能力、技术水平、市场资本等领域的优势，加深合作，共同推进重点药物、创新药物开发进程，合作共赢，形成良性竞争的局面，在该过程中势必会刺激对上游产品的需求，将为上游企业带来红利。

在产业链区域布局方面，相比往常仅强调长三角、珠三角、环渤海，十四五规划还提出了重点支持十个左右医药创新高水平城市，后续可能会继续出台相关政策，加大对该类城市医药工业的扶持力度。这类医药大省在上游产品的需求量往往位居前列，如上海、江苏、山东、北京等，在国家政策扶持下，势必加大创新研发投入，扩大产能。上游企业需要重点关注政策更新，与药企构建密切的商业联系。

十四五规划中指出要吸引全球医药创新要素向国内集聚：“吸引全球创新药品和医疗器械率先在我国注册；鼓励跨国公司在华设立研发中心和创新药生产基地；引导国内企业通过合作开发、技术许可等方式引进国外先进技术，缩小与国际先进水平的差距。”，推动国内医药企业更高水平进入国际市场：“支持企业开展创新药国内外同步注册，开展面向发达国家市场的全球多中心临床研究；鼓励疫苗生产企业开展国际认证，按照国际疫苗采购要求生产、出口疫苗；加强与共建“一带一路”国家投资合作，积极开拓新兴医药市场。”，并且加强国际药政合作，深入参与国际监管协调机制，在国际人用药品注册技术协调组织（ICH）相关指南的制定过程中发挥重要作用，积极推动加入国际药品检查合作计划（PIC/S），促进国内外法规接轨、标准互认和质量互信。

国际化在十四五规划中是一个重点板块，与之前十三五规划相比较，十四五规划改变了以往单一“走出去”的思路，把“引进来”放在更加重要的地位，最核心的就是要吸引全球医药创新要素向国内聚集，这将大大提升我国医药研发能力，提升国际化空间，将中国发展为全球医药创新链中的关键环节。对于国内生物药企来说，与国外药企或者研发机构合作是打开国际市场的重要手段，以便于能够在境外开展临床实验、获得上市许可，实现国际化。在2021年，如Ociperlimab、维迪西妥单抗、替雷利珠单抗等中外合作开发的肿瘤药物都实现了二十亿美元以上的交易额。同时，十四五规划对医药工业国际化要求更加全面，已经不单单是产品License-out，而是要求医药企业在全球范围内拥有研发、生产和商业化的能力，以更高的质量进入国际市场，国内医药企业可以考虑通过投资并购等方式，逐步开展全球化之路。上游企业加快国际化进程，在全球范围内建立自己的生产研发基地，以满足下游企业在全球范围内多个国家的产品需求。同时国内外法规接轨也对上游供应商的产品质量提出更高的要求。

十四五规划中指出药提升财政金融支持水平：“落实研发费用加计扣除和抗癌药品、罕见病药品增值税简易征收等扶持政策。引导早期投资支持医药产业科技创新，拓宽医药企业融资渠道。”，除此之外在规范市场竞争秩序和加强医药人才队伍建设等方面也做出了指示。多项政策的扶持之下，无论是在降低研发成本，还是在加速药品上市中都会进一步减轻生物药企的研发压力，缓解资金问题，全环节帮助企业加快产品创新与研发进程。

十四五规划明确了在此期间生物医药工业的主要发展目标与重点发展内容，以“创新”与“国际化”为主调，创新是鼓励药企进行研发自主创新，提高自身的科研水平和创新能力，增强内循环；国际化不仅吸引全球创新药品在我国注册，也支持国内企业开展面向发达国家市场的全球多中心临床研究，特别是以疫苗为突破口“走出去”，形成医药经济外循环。生物医药上游企业需要积极研究药企在研发和生产过程中产品需求的变化，从而不断对自身现有产品进行升级，特别是本土企业更需加强对关键技术问题的突破。同时也要关注数字化和信息化、国际化等趋势。